La miostatina es una proteína perteneciente a la familia del factor de crecimiento de transformación (TGF)-ß, que desempeña un papel fundamental en el control del desarrollo muscular.
Como ocurre con el resto de miembros de la familia del TGF-ß, la miostatina se sintetiza en forma de un precursor inactivo que ha de tener un procesamiento proteolítico para dar lugar a la forma madura. La miostatina se expresa de forma casi exclusiva en el músculo esquelético donde actúa de forma autocrina/paracrina al inhibir el desarrollo muscular.
En ratones, el bloqueo de la miostatina produce un marcado aumento de la masa muscular y una disminución de la adiposidad.
Este efecto sobre el tejido adiposo es tan marcado que el bloqueo de la miostatina es incluso capaz de revertir la obesidad en diversas cepas de ratones.
Debido a estas acciones, se está comenzando a estudiar el uso de fármacos capaces de bloquear la miostatina para incremento de masa muscular y en la prevención y el tratamiento de la obesidad, la diabetes tipo 2.